中国版“同情用药”方案公开征求意见:患者有望使用尚未上市新药

来源:金羊网 作者:陈泽云 发表时间:2017-12-22 16:18

金羊网讯 记者陈泽云报道:中国药品审批制度与国际深入接轨。12月20日,国家食品药品监督管理总局对外公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》(以下简称意见稿),允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。这也意味着,在国外适用多年的“同情用药”制度也将有中国版方案,以造福更多国内患者。

符合条件的患者可免费使用未上市新药

意见稿指出,“同情用药”,也即“拓展性同情使用临床试验用药物”,是指在一些情况下,患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时,允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。

意见稿明确,拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式,也称拓展性临床试验。

根据意见稿,“同情用药”针对的目标人群在征求意见稿中拟明确为“有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者”。

不过,并非所有患者都可以获得用药资格。意见稿明确,“同情用药”是有限定条件的:

一是患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验;二是因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验;三是当注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市,且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性,患者也可以申请“同情用药”。

意见稿还特别指出,在拓展性临床试验期间,原则上不允许注册申请人对临床试验用药物收费。

须药品注册申请人来申请

值得注意的是,根据征求意见稿,“同情用药”的申请人不是患者,而是药品注册申请人。

意见稿提出,注册申请人需向国家食品药品监督管理总局药品审评中心申请开展拓展性临床试验,获得批准后方可实施。而参加拓展性临床试验的患者还需经医生评估患者的临床获益超过潜在风险并签署知情同意书。

药审中心在收到申请资料后,将对资料进行审查,决定是否批准。根据征求意见稿,申请人需确保注册临床试验的顺利开展以收集充分的有效性和安全性数据以支持产品顺利上市惠及更多的患者。如果拓展性临床试验影响到注册临床试验的顺利开展则药审中心有权要求停止拓展性临床试验。

同时,征求意见稿也拟规定,患者应本着自愿原则参与拓展性临床试验,应仔细阅读、理解、签署知情同意书。治疗过程中,患者有权在任何时间终止用药。

“同情用药”为更多危重患者带来希望

记者了解到,目前患者接受药物治疗主要有三种方式:一是使用已批准上市的药品,这是绝大多数患者得到医疗救治的基本方式;二是使用正在临床试验的药品,这是极少数患者作为受试者在参与药物临床试验过程中得到的医疗救治;三是使用临床急需或者个人自用进口的少量药品,这也是极少数患者通过特殊方式得到的医疗救治。

那么,当危重患者在穷尽上述方式后仍没有得到有效医疗救治的情况下,能否通过某种特殊的制度安排,使患者可以使用尚未批准上市的药品。同情用药也是基于这种出发点所出现的特殊方案。

据悉,“同情用药”制度在国外已经有很多年历史。美国是全世界最早建立同情给药制度的国家,欧盟、日本等国家也陆续建立了同情给药制度。

根据美国FDA官网公布的数据计算,美国药品审评研究中心(CDER)在2009年~2015年间共收到了7292份(年均1215份)药物同情使用申请,其中7253个申请获批,批准率约为99.5%。近年来,国际社会对同情给药有扩大范围的趋势。

业内人士指出,此次CFDA推出的征求意见稿,一方面适应了国际趋势,另一方面,也是完善我国药品管理法律制度的有益补充。

编辑:王楠
数字报

中国版“同情用药”方案公开征求意见:患者有望使用尚未上市新药

金羊网2017-12-22 16:18:39

金羊网讯 记者陈泽云报道:中国药品审批制度与国际深入接轨。12月20日,国家食品药品监督管理总局对外公布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》(以下简称意见稿),允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。这也意味着,在国外适用多年的“同情用药”制度也将有中国版方案,以造福更多国内患者。

符合条件的患者可免费使用未上市新药

意见稿指出,“同情用药”,也即“拓展性同情使用临床试验用药物”,是指在一些情况下,患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时,允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。

意见稿明确,拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式,也称拓展性临床试验。

根据意见稿,“同情用药”针对的目标人群在征求意见稿中拟明确为“有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者”。

不过,并非所有患者都可以获得用药资格。意见稿明确,“同情用药”是有限定条件的:

一是患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验;二是因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验;三是当注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市,且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性,患者也可以申请“同情用药”。

意见稿还特别指出,在拓展性临床试验期间,原则上不允许注册申请人对临床试验用药物收费。

须药品注册申请人来申请

值得注意的是,根据征求意见稿,“同情用药”的申请人不是患者,而是药品注册申请人。

意见稿提出,注册申请人需向国家食品药品监督管理总局药品审评中心申请开展拓展性临床试验,获得批准后方可实施。而参加拓展性临床试验的患者还需经医生评估患者的临床获益超过潜在风险并签署知情同意书。

药审中心在收到申请资料后,将对资料进行审查,决定是否批准。根据征求意见稿,申请人需确保注册临床试验的顺利开展以收集充分的有效性和安全性数据以支持产品顺利上市惠及更多的患者。如果拓展性临床试验影响到注册临床试验的顺利开展则药审中心有权要求停止拓展性临床试验。

同时,征求意见稿也拟规定,患者应本着自愿原则参与拓展性临床试验,应仔细阅读、理解、签署知情同意书。治疗过程中,患者有权在任何时间终止用药。

“同情用药”为更多危重患者带来希望

记者了解到,目前患者接受药物治疗主要有三种方式:一是使用已批准上市的药品,这是绝大多数患者得到医疗救治的基本方式;二是使用正在临床试验的药品,这是极少数患者作为受试者在参与药物临床试验过程中得到的医疗救治;三是使用临床急需或者个人自用进口的少量药品,这也是极少数患者通过特殊方式得到的医疗救治。

那么,当危重患者在穷尽上述方式后仍没有得到有效医疗救治的情况下,能否通过某种特殊的制度安排,使患者可以使用尚未批准上市的药品。同情用药也是基于这种出发点所出现的特殊方案。

据悉,“同情用药”制度在国外已经有很多年历史。美国是全世界最早建立同情给药制度的国家,欧盟、日本等国家也陆续建立了同情给药制度。

根据美国FDA官网公布的数据计算,美国药品审评研究中心(CDER)在2009年~2015年间共收到了7292份(年均1215份)药物同情使用申请,其中7253个申请获批,批准率约为99.5%。近年来,国际社会对同情给药有扩大范围的趋势。

业内人士指出,此次CFDA推出的征求意见稿,一方面适应了国际趋势,另一方面,也是完善我国药品管理法律制度的有益补充。

编辑:王楠
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