标准化治疗让血友病儿童快乐奔跑

标准化治疗让血友病儿童快乐奔跑

金羊网讯 血友病是一种遗传的终生性疾病，大部分患者从出生体内就缺少凝血因子，轻微地触碰就会出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的甲型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。目前在我国，血友病标准治疗率低，长期预后差从而导致血友病儿童超过90%已出现关节病变。

在4月17日世界血友病日来临之际，由北京血友之家罕见病关爱中心发起的“Running Boy－奔跑吧！少年”项目在广州南方医院启动，该项目旨在建立血友病患者标准治疗观念，让血友病儿童患者“奔跑不再是奇迹”。

据了解，今年世界血友病日主题是“分享知识，我们更坚强”。启动仪式上，来自医疗机构、慈善机构、企业及患者及家属约400人出席。

在“奔跑吧，少年！”项目启动仪式后，几位血友病儿童在舞台上玩起了点球大赛。他们积极展示足球技巧，互相鼓励，欢呼雀跃，一起体验到足球和运动带来的快乐。

“在所有罕见病中，血友病是目前唯一诊疗路径明确的疾病。”对此，南方医院血液科孙竞教授推荐甲型血友病患者使用标准剂量的预防治疗方案（25-40IU/kg体重，每周3次）。标准剂量的预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。

南方医院儿科冯晓勤教授也表示：近年来由于血友病标准预防治疗观念的推进，她看到了越来越多的血友病儿童能够拥有正常的生活，坐着轮椅来看病的现象的越来越少见到了。可见，按照标准剂量的预防治疗方案给患者补充人凝血因子Ⅷ产品，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

此次，“Running Boy－奔跑吧！少年” 项目在北京及广州同时启动，并将陆续在各地开展。此项目旨在通过对血友病患者治疗观念提升，改善我国血友病诊疗现状。项目目标是通过趣味的学习方式，让血友病儿童及家庭了解标准治疗的相关知识。后续还将开展更多的主题活动，让患儿在快乐中掌握更多的知识，享受更多的童年欢乐，并树立血友病儿童“奔跑”的榜样。