广州启动2019全国血友病公众宣教活动

金羊网讯 2019全国血友病疾病公众宣教广州站活动近日在南方医科大学正式启动。随后，本年度全国血友病公众宣教活动将继续在北京和上海陆续开展。

无惧FVIII抑制物 患者零出血成为可能

血友病是一种由于凝血因子缺乏而导致的凝血障碍的遗传性疾病，男童为最主要患病人群，他们在日常生活中特别容易出血，且难以止住，无法像其他男孩一样奔跑跳跃、嬉闹玩耍，导致他们在同龄人中常常被孤立，这个特殊的人群需要社会各界共同的关注。

“A型血友病由凝血因子VIII缺乏引起，约占所有血友病的80%-85%，替代治疗是治疗A型血友病患者出血的主要方法。但是治疗一段时间后，约有10%-30%的患者会出现抗体——FVIII抑制物。抑制物的存在会导致患者治疗的有效性降低，出血风险变高。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70%，这些患者将面临极大的治疗挑战。”南方医院血液科副主任孙竞教授表示，“对于这些体内产生抑制物的A型血友病患者来说，疾病难以控制，他们需要频繁地进行静脉注射，以补充凝血因子，这对于儿童患者和其家庭来说，显得尤为费时费力。去年首个非因子治疗、合并抑制物的药物艾美赛珠单抗于在我国获批上市。它是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。临床研究表明，艾美赛珠单抗可显著降低成人、青少年和儿童患者的出血率，让零出血治疗目标变为可能。”

推广预防治疗理念 盼望创新药纳入医保

预防治疗是当前国际上推荐的血友病治疗方案。从2009年开始，我国血友病患者基本上能够确保进行按需治疗，如今很多地区已开始进行低剂量预防治疗方案。通过低剂量预防治疗，很多患者减少了出血次数，减轻了痛苦，避免了关节损伤引起的残疾。儿童期是治疗血友病的关键时期，因此，血友病患儿在三岁前就应当进行预防治疗。但是，由于患者经济水平和医保政策覆盖所限，我国仅有3.7%的血友病患者家庭能够完全负担医疗费用，广东地区也仅有20%-25%的患者正在进行预防性治疗。

广东血友之家总负责人黄子楷表示：“预防治疗对于血友病来说尤为重要。规律地进行预防治疗能够帮助患者降低出血概率，特别对于儿童而言，可以有效防止关节损伤，让孩子从小能和其他小朋友一样快乐健康地成长。从药物经济学角度来看，预防治疗的总体费用可以预估，从长远看将低于患者发病后进行的医疗费用以及同时产生的交通、陪护和误工等间接的经济支出和损失。如果预防治疗的新药能够进入医保目录，这将大大降低患者日常预防性治疗的支出，让预防性治疗在血友病患者中得到普及，我们相信会有更多的成人患者将从中受益，而儿童患者能实现自由奔跑的梦想。”（文/宁子）