治疗罕见癫痫又一有力“武器”氯巴占来了！广州妇儿中心率先在全省开出处方

文/羊城晚报全媒体记者 张华
图/新华社

“早就听说国外有这个药，盼了很多年，去年北京、武汉的医院都有了，今年终于可以在广州开到这个药了。”拿到氯巴占这盒药的时候，患儿爸爸很开心。

2月25日，记者从广州市妇女儿童医疗中心获悉，治疗癫痫的进口药氯巴占已经从该中心开出处方。据了解，在该中心第一位使用氯巴占的这名患儿只有3岁，因为患有难治性癫痫，看了很多家医院都难控制病情。“现在有了氯巴占，我们手里多一个‘武器’，也给患儿多一分希望。”该中心神经科主任医师彭炳蔚说。

据了解，广州市妇儿中心是继去年国家卫健委、国家药品监督管理局发布《临床急需药品临时进口工作方案》以及《氯巴占临时进口工作方案》后，全国50家医院可牵头进口和使用氯巴占的医疗机构中，广东省首家可开出这一药物的医疗机构。

罕见癫痫患儿渴望新的治疗方案

据统计，我国有900万癫痫患者，其中活动性癫痫患者有600万左右，各种原因导致未能得到正规治疗的患者比例很高。我国活动型癫痫患者治疗缺口达63%。

彭炳蔚指出，一般癫痫患儿在规律服药后，约80%能使发作得以控制。但是在面对罕见癫痫性脑病患儿时，许多药物难以达到预期的治疗效果。“患儿和家长面临巨大的压力，有的家长几乎要崩溃，特别希望有更好的药物来治疗孩子的疾病。”彭炳蔚说。

2021年河南一癫痫患儿的母亲因代收并转寄了海外购入的氯巴占快递，被指“涉嫌走私毒品”，这一事件引起了全社会的广泛关注。

为了满足大众临床急需用药需求，2022年6月份，国家卫健委、国家药品监督管理局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》以及《氯巴占临时进口工作方案》，并且公布了全国各省市50家医院可牵头进口和使用氯巴占的医疗机构的名单，其中广东省有三家医疗机构，分别是深圳市儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心、中山大学附属第一医院。

使用一周后复诊，氯巴占的效果得到认可

据记者了解，目前在广州市妇女儿童医疗中心神经内科已经为3位患者开出了氯巴占。“因为药物有一定的副作用，属于精神药品管理的药物，谨慎起见，医院有关科室经过讨论认为，最开始可开出一周的药物，密切监测副作用和疗效，等调整到合适的剂量后，如果患儿耐受良好、病情稳定，可以开一个月的药量。”彭炳蔚说，上周五（2月24日）已经有一位患者回来复诊，使用氯巴占之后发作明显减少减轻。

实际上，氯巴占在2011年被美国批准用于成人和年龄≥2岁的儿童期Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的辅助治疗。同时，它还是另一种儿童遗传性癫痫综合征：婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）首选的辅助治疗药物。彭炳蔚指出，氯巴占的药理机制特殊，作为辅助药物，氯巴占对于其他难治性癫痫也有一定的效果。

据悉，由于LGS和Dravet综合征是罕见病，发病率低于万分之一，所以，氯巴占在美国被认定为孤儿药（罕见病药物）。与其他昂贵的罕见病药物相比，氯巴占比较亲民，在我国的价格为317元/盒。

严格管理规范用药，10年以上经验医生才可处方

氯巴占在医学上属于精神药品，《中华人民共和国刑法》上属于毒品。根据《麻醉药品和精神药品管理条例》，氯巴占按照第二类精神药品管理。在医疗机构，精神药品由于其具有依赖性，属于特殊管理药品，其开具和使用有更严格的规范。

同时，氯巴占具有药物依赖性，可能会导致生理依赖性或精神依赖性，要注意进行监测。副作用还包括便秘、发热、昏睡、嗜睡、镇静或流涎等。

因此，国家出台了详细指引来规范氯巴占的用药，比如处方医师需从事癫痫或儿童癫痫诊治10年以上，副主任医师或主任医师；同时具有麻醉药品和精神药品处方权等一系列规定。另外，对于氯巴占每张处方最多不得超过1个月用量。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家组成员、广东省医学会罕见病学分会主任委员刘丽向记者介绍：“由于氯巴占按照第二类精神药品管理，我们不能把这个药物处方权开放给所有医师，目前在广州市妇女儿童医疗中心，仅陈文雄主任、高媛媛主任、李小晶主任、林海生主任和彭炳蔚主任具有氯巴占药物的处方权。彭炳蔚主任负责氯巴占使用的癫痫患儿的长程管理工作。”