白血病新药拟纳入优先审评，靶向药使用可控制病情

4月11日，国家药监局药品审评中心公示显示，由大冢制药申请的泊那替尼片拟纳入优先审评，拟定适应症包括：对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。此前，该产品已被纳入第一批临床急需境外新药名单。

武汉大学中南医院血液内科主任周芙告诉记者，泊那替尼片作为一款新药，目前国内临床还没有正式投入使用，从现有资料上看，药物的效果相对较好，特别是针对白血病患者，它的靶点覆盖范围会更加广泛。

泊那替尼片（ponatinib，英文商品名为Iclusig）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，最初由Ariad Pharmaceuticals研发。2014年12月，大冢制药与Ariad公司达成合作，获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。2017年初，武田通过收购Ariad公司获得了这款产品。

“白血病很早前的治疗方式以移植为主，但是移植的风险比较大，现在有靶向药了，患者在家里吃药就可以，会更加安全，对患者生活质量影响更小。”周芙向记者介绍，白血病治疗应结合患者疾病分型分类、临床特点进行预后危险分层。其中药物治疗由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，代表药物有伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼等。

周芙表示，目前相关的治疗药物已经有两代，第一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼，优势是使用时间较早，有充足的临床经验与证据，合并有糖尿病、冠状动脉疾病、脑动脉血管病病史者可以选用；第二代酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼，主要优势在于降低高危患者的疾病进展。

“一般面对白血病患者的诊疗，医生们会根据患者的基因情况进行确定，目前新药在临床上的使用很广泛，所以能使用靶向药，我们会首选靶向药。”周芙建议，白血病患者的用药一定要做到规律服药，早诊早治，不要把病情给拖严重了，最终导致患者脏器功能受到影响，从而导致生存期就明显下降，早期靶向药的使用可以病情控制病情，让患者能够回归到正常的生活轨道上来。

来源 | 人民日报健康客户端
责编 | 李可欣