文、图/ 羊城晚报全媒体记者 张华 通讯员 谭炳科
今年前 5 个月，34种儿童用药获批上市；今年 3 月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖 22 个儿童用药；但是， 一直以来，儿童用药短缺的问题依旧让临床医生既无奈又担忧。
“妇儿中心临床用药目录共有900多个，其中儿童专用药为50多个，儿童与成人共用药为380多个，总体来说，儿童适用的药物有400多个，占一半。”近日，广州市妇女儿童中心药学部副主任莫小兰接受羊城晚报记者采访时表示，儿童专用药的比例还是很小，仅占比5%。
据悉，今年 1 月，国家卫健委发布通知，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法，加强个性化给药的标准化管理和质量控制等以提高儿科医疗质量，保障儿童用药安全。
儿童专用药仅占临床用药的5%
国家第七次人口普查显示，我国的儿童数量大约已经达到 2. 5 亿。儿童药市场规模也在逐年扩大，2021 年已经突破千亿元。 这些数据表明儿童用药需求愈来愈大，但是儿童用药短缺问题一直难以解决。
根据国家卫健委的数据显示，我国 0-14 岁的儿童患病就诊人数呈上升趋势，且综合医院的儿科门诊人数在 2020年达 到2.3亿人次以上，已经占全国门诊的 9.9%。但截至 2022年 6月相关报道，儿童药品只占我国已经获得批准药品总数量的 4.4%。莫小兰告诉记者：“市妇儿中心临床用药目录共有900多个，其中儿童专用药为50多个，仅占5%。”
为什么儿童药物少？据记者了解，因为成本高和定价低使得企业的收入并不很乐观，儿童用药投入回报率低导致了许多生产企业少生产甚至不愿意生产儿童用药。同时，医保政策激励方面，国家忽略了增大儿童用药医保报销占比的问题，比如2021 年医保目录包含的药品数量统计，儿童用药在1374 种中成药和1486 种西药中占比都不到 5%，报销数量占比处于较低水平，未能鼓励儿童药品创新性研发，也限制了医疗机构对儿童药品的使用。
便宜且适用范围小，一旦缺货无法替补
据统计，2022年市妇儿中心门急诊人数达到429万人次，出院病人也达到了13.5万人次。由于儿童患者非常多，如何解决患儿的安全用药问题？莫小兰说：“我们的门诊患儿大部分是呼吸道和消化道疾病居多。处方量排在前面的主要是支气管炎、急性上呼吸道感染之类疾病的用药，比如吸入用布地奈德、丙卡特罗等。”
莫小兰表示，目前来说，药学部对中心用药保供保稳。“如果目录上的药物出现短缺，就需要寻找替代的药物，比如青霉胺可治疗肝豆状核变性（Wilson病），这个药很便宜，90多元一盒，使用人群不多，这个药一度因为原材料供应不足而出现短缺。所以一旦缺货则不好处理，只能先给患者对症处理。”
吃药靠掰？或有更科学的方法
当儿童使用成人/儿童共用药时，往往需要按体重计算剂量，也就是家长们常说的“吃药靠掰，剂量靠猜”。《2016 年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，我国 90% 的临床基本药品没有儿童专用剂型，95%以上没有儿童用药安全包装、未配备专用量器。
有没有更科学的方法能够把药合理分好呢？莫小兰告诉记者，中心药学门诊的药师可以帮助患者合理分药，把药物分成患儿每次服用的剂量。比如对于有划痕的片剂，可以使用药片切割器（干净的剪刀或者刀片）对药片进行分剂量；对于口服溶液剂，则建议家长准备干净的小量杯或者小型滴管。“但不是所有药物都可以碾碎使用。从药物成分来看，复方制剂和治疗窗窄的药物不适宜分剂量。从制剂类型来看肠溶制剂、缓控释制剂等不适宜进行分割。”
剂型优化上有明显的改观
“有了咪达唑仑口颊黏膜溶液剂，很多家长在孩子癫痫发作时，只需按医生医嘱抽取咪达唑仑溶液，打到口颊黏膜处即可，给药方便、安全。”莫小兰说，“以前用的是同类药物的片剂，当孩子疾病发作时给药很困难。这就是剂型改变后带来的便利。”
近年来，不少儿童药在剂型上不断优化。莫小兰表示希望企业更多地针对儿童适用剂型或规格进行研发或改良，如混悬剂、颗粒剂、糖浆剂或口服溶液等。因为儿童往往难以吞咽整片或胶囊制剂，溶液剂、颗粒剂、贴剂等剂型相对更适于儿童使用。当然，这类剂型制备工艺更为复杂、生产成本更高且对药物的稳定性有更高的要求。
儿童用药研发生产需要政府支持
如今，有关儿童用药的政策出现了不同程度的倾斜，比如国家药监局的数据显示，2022 年共有 66 个儿童用药品种通过技术审评，相较于 2021 年的 47 个有较大幅度提升，其中包含 21 个优先审评审批品种和 11 个鼓励研发申报儿童药品清单品种。这些产品加速上市，进一步满足了患儿用药需求。
但是，儿童药研发后，儿童药物临床试验的开展也存在困难。目前市妇儿中心已备案17个药物临床试验专业组有小儿呼吸、小儿消化、小儿普通外科、小儿胸心外科等。2022年中心的药物临床试验立项项目约有35个。 “除了罕见病治疗药物外，儿童其他疾病开展临床试验很困难。首先是招募困难，家长不理解，认为参加临床试验就是让小孩去当小白鼠；其次就是执行困难，对治疗方案依从性差，在日记卡的填写上面就存在疏漏。但药物临床试验的开展最终都是为了解决患儿的治疗问题。”莫小兰说。
可以说，儿童药物临床试验开展困难是儿童药品研发障碍之一。实际上国家卫健委也看到了儿童用药的瓶颈，已经通过重大新药创制科技重大专项，投入超 6 亿元研究儿童用药；成立国家儿童医学中心，组织 23 个全国儿科相关单位，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。
2021 年，为鼓励以我国儿科临床需求为导向，根据儿童生长发育特点和儿科临床实践需要，开发儿童用化学药品改良型新药，国家药品监督管理局药品评审中心发布《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》。
儿童药物显然是少的。据记者了解，因为成本高和定价低使得企业的收入并不很乐观，儿童用药投入回报率低导致了许多生产企业少生产甚至不愿意生产儿童用药。因此，药品生产企业更是迫切希望政府在儿童药的研发和生产上给予支持，比如《 四川省儿童用药品研发生产和使用现状调查》显示，14家生产企业认为需要在儿童用药品研发投入补贴、优先审评审批、儿童临床试验政策倾斜、减税降费、市场推广等方面进一步获得支持。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)
来源 | 羊城晚报·羊城派
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