4月26日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局已批准其一次性基因疗法Beqvez上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。Beqvez的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
记者发现，近年来，FDA生物制品评价和研究中心批准的基因疗法和细胞疗法总数量从2020年的1款迅速发展到2021年的4款，2022年的5款和2023年的7款。在2020至2023年期间所获批的17款细胞和基因疗法之中，其中16款用于治疗罕见病，占比高达94%。
“理论上而言，基因治疗是目前唯一可能‘治愈’血友病的方法。”中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池介绍，血友病患者由于体内凝血因子VIII（针对血友病甲）或者IX（针对血友病乙）基因缺陷，导致这两种凝血因子缺乏，终身凝血功能异常，易于出血。目前尚无根治方法，患者须终身用药。基因疗法用载体将凝血因子VIII或者IX的基因导入血友病患者体内，希望导入的基因能够持续在患者体内表达，从而使患者的FVIII或者FIX水平恢复正常，也无需长期用药。
尽管多位受访专家向记者表示，看好基因疗法治疗血友病的前景，但目前来看，短期内很难做到广泛适用。杨仁池介绍，由于有的血友病患者存在腺相关病毒载体的天然中和性抗体；有的患者有FVIII或者FIX的中和性抗体；还有的患者肝脏功能不好，这些情况目前还不适合进行基因治疗。
大连医科大学附属第二医院血液内科主任医师康志杰也表示，最新发布的这款药物只有3年的临床数据，是否注射一次终身有效，还需要更多临床数据的支撑。此外，目前该疗法价格高昂，普通患者很难承担，由于血友病是一种罕见病，基因疗法的相关研究也比较少，短期内在价格上很难有很大的降幅，这两点是基因疗法惠及更多患者仍需解决的问题。