降低患儿痛苦，在保持疗效的同时减少化疗疗程，一项历时超过十年的临床研究有了最新成果。记者在10月22日的中山大学中山眼科中心成果发布会上获悉，面对高危视网膜母细胞瘤，眼科专家研究团队证实了3个疗程的化疗方案与传统6疗程方案具有相同的疗效。
开创预防性化疗首个标准化研究
可能被写入国际指南
10月21日，中山大学中山眼科中心眼眶病与眼肿瘤科杨华胜教授团队和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队在国际顶级医学期刊美国医学会杂志（《JAMA》）发表原创临床研究论文，该研究证实，3个疗程CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）化疗在预防转移和降低死亡率方面与6个疗程同样有效，且副作用更少，成本更低。
视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，多发生于三岁以下的婴幼儿。全球范围内每年约有8000名的新生患儿，我国患儿有800-1000例，发病率仅次于白血病。在早中期，可以采取保视力、保眼球的治疗方案，但是在晚期且伴有高危病理因素的情况下，可能因为肿瘤在颅内以及全身转移而致命。
杨华胜教授介绍，目前这类患儿主要的治疗方案为术后辅助化疗。国际上常规的治疗方案为6个周期的CEV（卡铂、依托泊苷和长春新碱）化疗疗程，少数方案为8个疗程，每21天为1个疗程。由于缺乏针对具有病理高危因素的单眼晚期视网膜母细胞瘤患儿的临床随机试验数据，此前尚无法确定最佳的化疗疗程。
化疗方案虽然有效，但由于疗程过长、不良反应及并发症较多，例如呕吐、掉头发、发烧等，会给患儿和其家庭带来沉重的负担。在临床中，有不少患儿和家属因化疗疗程过长、过程痛苦而放弃治疗。
杨华胜教授介绍，团队开创了预防性化疗的第一个标准化研究，这可能成为“具有高危病理特征的单眼视网膜母细胞瘤”的治疗新标准，并可能被写入国际指南。
3个疗程与传统6个疗程方案
在5年无病生存率方面无显著差异
早在2013年，杨华胜教授团队在对十多年的病理高危患儿辅助性化疗临床治疗病例进行回顾性研究时，发现3个疗程治疗的有效性。于是团队提出疑问：能否在保持疗效的同时减少化疗疗程？高危患儿3个化疗疗程能否替代6个疗程的方案？
团队纳入了187例接受眼球摘除术且具有病理高危因素的单眼视网膜母细胞瘤患儿开展研究，以明确3个疗程CEV化疗治疗高危视网膜母细胞瘤的有效性和安全性。
患儿根据1:1比例完全随机分为两组，分别接受3个疗程（94例）或6个疗程（93例）的CEV化疗。研究的主要结局指标为5年无病生存率，次要结局指标为总生存率、安全性、经济负担、患儿生活质量等。
研究和随访时间从2013年一直到2024年，历时超过十年。研究结果显示，在5年无病生存率方面，3疗程组和6疗程组分别为90.4%和89.2%，无显著差异。此外，在5年总生存率方面，两组分别为91.5%和89.3%。在经济负担方面，3疗程组比6疗程组治疗费用更低，能够节省超过40%。
中山大学中山眼科中心主任、医院院长林浩添接受记者采访时表示，面向患者的健康需求去解决问题是研究的动力所在，要让更多患者以最小的成本获得最好的疗效。中山大学中山眼科中心将持续推动眼病防治的前沿工作，产出更多具有科研深度和临床温度的研究成果，为人类的光明事业作出更多新的贡献。
据介绍，这项研究是中山大学中山眼科中心在《JAMA》上的第二篇原创临床研究论文，也是我国眼科领域在该期刊发表的第二篇临床研究论著。中山眼科中心杨华胜教授和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授为共同通讯作者，中山眼科中心副主任医师叶慧菁、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副主任医师薛康为共同第一作者。
文、图｜记者 朱嘉乐
通讯员 邰梦云 唐艳丽