“孩子能再长高一点吗？”“可以不用每天打针吗？”对矮小症患儿来说，普遍存在的“身高焦虑”现象，让许多家庭陷入困扰。8月14日，中国儿童少年基金会“‘小竹笋’儿童健康关爱项目——儿童生长发育科普教育与科学干预专家论证会”上，来自全国各地的儿科领域专家、公益组织代表及爱心企业代表齐聚，围绕儿童生长发育深入探讨交流。
会议伊始，中国儿童少年基金会刘鹏主任在致辞中强调，“小竹笋”项目旨在通过科普教育，提升公众对儿童矮小的认知；基于数据和医学专家分析，形成科学意见参考；开展精准医疗帮扶，最终推动儿童矮小症早期发现、科学干预、规范诊疗。
儿童矮小治疗需求未满足，频繁打针让孩子难坚持
虽然大多数家长都希望孩子能长高，却只有少数家长采取了科学有效的方法来管理孩子身高。这究竟是什么原因？ “临床上，矮小儿童的治疗需求并没有得到满足。”华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授在会上介绍道，生长激素是治疗矮小儿童的核心药物，然而每日注射的治疗方案易给儿童带来注射相关的疼痛与不便，并对生活质量造成负面影响。
因此，短效制剂的用药依从性往往较低，漏针现象也较为普遍。 据介绍，2021年我国一项针对2864位矮小儿童的调研显示：22%的中国患儿使用短效生长激素漏针现象严重，每月漏针4-8次，即使那些依从性相对较好的患儿，也无法完全避免漏针。
每日注射改为每周一次，孩子更愿意配合治疗
为了改善矮小症治疗依从性难题，科研人员持续探索让生长激素长效发挥作用的方法，相关技术开发呈现出多样化的态势。研究发现，Y型40kD聚乙二醇长效生长激素，能更大程度地保留药物的生物学活性，给药剂量更低。更重要的是，由每日注射改为每周一次，孩子也更愿意配合治疗。
那么，长效生长激素效果如何？据介绍，研究发现Y型聚乙二醇长效生长激素每周注射一次，与短效生长激素每天注射的疗效相当。 “Y型聚乙二醇化修饰的生长激素注射液显著延长半衰期，降低药物浓度的峰谷效应，更持久地维持有效浓度，从而获得持久的疗效。”临床药理学家胡蓓教授介绍说，生长激素注射液在多次给药后达稳态，药效稳定、安全性良好。
据悉，爱心企业特宝生物将通过“小竹笋”项目为困难家庭提供爱心援助，作为项目专家团代表，华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授呼吁，专家同仁及爱心人士共同加入“小竹笋”儿童健康关爱项目，将医疗创新与人文关怀紧密结合，把先进的治疗方案和温暖的社会关爱，一同送到最需要的孩子身边。
文｜ 记者 张华