10月11日，全球生物制药公司优时比宣布，中国国家药品监督管理局已批准泽卢克布仑钠（商品名：卓倍可®）上市许可，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
全身型重症肌无力是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，主要表现为神经肌肉接头功能障碍。据统计，全球约有120万名全身型重症肌无力患者，其中约22万在中国。全身型重症肌无力的常见致病抗体主要包括乙酰胆碱受体抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶抗体。其中，乙酰胆碱受体抗体最为常见，约80%~90%的患者可检测到该抗体，异常抗体会激活免疫系统的补体反应，最终在神经与肌肉的连接处形成“攻膜复合物”，破坏神经肌肉接头，导致肌肉无力及信号传递受损。阻止这一复合物的形成，可减轻损伤，帮助神经维持信号传导，保护肌肉功能。
“重症肌无力是一种需要长期管理的慢性自身免疫性疾病，其临床表现常呈阶段性波动，部分患者在传统治疗下难以实现持久缓解和功能稳定，严重影响生活质量。临床迫切需要更加安全、有效且便捷的创新药物，为患者提供长期稳定的治疗支持。” 复旦大学附属华山医院副院长，神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授说。
据了解，泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂。作为一款具备双重抑制作用机制的创新药物，它能够有效阻断补体介导的神经肌肉接头损伤。患者在家中仅需5–8秒即可完成皮下注射，不仅减少了往返医院的负担，也帮助他们在疾病管理中获得更大的便利性与独立性。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经肌病学组委员笪宇威教授表示，“泽卢克布仑钠的出现，为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破。研究显示，该药不仅能在一周内快速改善症状，还能在长期治疗中保持疗效平稳和生活质量持续提升。”
文|记者 陈辉
图|视觉中国