10月22日，记者从中国国家药品监督管理局（NMPA）获悉，肺纤维化创新疗法口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂（通用名：那米司特片）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗成人特发性肺纤维化（简称，IPF）。
据悉，这是十年来首个在III期临床试验中达到主要终点并成功获批的IPF治疗药物，打破了该领域十余年无新药获批的僵局，标志着IPF治疗领域的突破性进展。值得一提的是，中国实现了该药物的全球同步研发、同步注册、同步获批（仅在美国获批后2周内），真正实现了零时差惠及中国患者。
“不是癌症的癌症” 迎来治疗新希望
据悉，特发性肺纤维化（IPF）是一种致死性极强的慢性肺部疾病，因肺纤维化持续进展、肺功能不可逆下降，患者常面临呼吸困难、生活质量严重受损的困境。据临床数据显示，IPF 患者确诊后中位生存期仅约3年，5年生存率低于多种常见癌症，因此被业内称为 “不是癌症的癌症”。更令人揪心的是，该病致病机制尚未明确，此前十余年里，临床治疗手段始终有限，患者面临 “无药可选” 的困境。
“IPF 患者的肺功能就像在‘慢慢枯萎’，现有治疗不仅难以延缓病情，还常因副作用导致患者停药。” 北京协和医院呼吸与危重症医学科主任徐作军教授指出，IPF的诊断与治疗一直是呼吸领域的 “硬骨头”，患者对安全有效的创新疗法需求极为迫切。此次那米司特片的获批，为这一群体带来了 “改写预后” 的新可能。
双重机制+优异疗效，III期临床印证突破性价值
据了解，这款口服PDE4B抑制剂，是选择性抑制PDE4B同工酶。在人体中，PDE4B同工酶在肺中高表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，其展现了抗纤维化和免疫调节的双重效果。
此次，那米司特片的获批，是基于该药关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF的积极结果，该试验是IPF治疗领域迄今为止规模最大的III期临床研究。结果显示：与安慰剂相比，治疗组的患者在第52周时用力肺活量（FVC, ml）较基线的下降显著减少，达到了主要终点，这意味着其能有效延缓IPF患者肺功能下降。
更值得关注的是，该药展现出优异的安全性与耐受性。单药治疗时的停药率与安慰剂相当，成功解决了此前IPF治疗中 “患者因耐受不佳被迫停药” 的关键临床痛点。“这不仅能让患者坚持治疗，更能通过持续干预，为他们争取更多高质量生存时间。” 徐作军教授强调，这一特性使其有望成为IPF患者的潜在一线治疗选择。
据悉，目前，那米司特片在国内上市筹备工作已提上日程。那米司特片曾于2022年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的特发性肺纤维化（IPF）突破性疗法认定。今年1月，该药用于治疗IPF被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序。
文｜ 记者 张华
图｜视觉中国