“已有47例患者接受细胞和基因治疗，5种疾病临床应用落地，接下来还将新增5种疾病治疗项目！”12月25日，广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”）戴奇山院长介绍，目前广州南沙在细胞和基因治疗领域呈现蓬勃发展的态势，依托政策先行先试优势，南沙正加速构建细胞基因产业全链条生态，让地中海贫血、缺血性脑卒中后遗症等多种难治性疾病患者迎来治疗新选择。
40多家细胞和基因治疗企业集聚
南沙筑牢生物医疗创新高地
当前，细胞和基因产业进入高速发展黄金期，南沙正抢抓风口全力打造大湾区产业创新高地。广州市委常委、南沙区委书记刘炜此前曾明确，南沙将全力打造大湾区细胞和基因产业创新高地。诚邀广大企业及人才深耕南沙热土，在这里播下理想的“种子”，带动更多产业资源、优质项目落子南沙。
政策红利的持续释放为产业发展铺路。国家层面上《“十四五”生物经济发展规划》明确发展干细胞治疗等新技术，新修订的《产业结构调整指导目录》将基因与细胞治疗药物列入鼓励类；地方层面上《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》明确，细胞和基因治疗企业经备案后可依托医疗机构开展限制类临床应用，推动技术从实验室快速走向临床。
目前，医药生物产业集聚效应已初步显现。据统计，目前南沙已有近480家生物医药企业落户，其中细胞和基因治疗企业超40家，形成“一城三谷六园”的产业格局，各类企业与平台协同发力，加速构建完整产业生态体系。
5种疾病治疗方法落地应用
新增5种即将开展
作为细胞和基因治疗项目临床应用实施单位，南沙医院已率先实现5种疾病的细胞和基因治疗临床应用落地，涵盖了地中海贫血基因治疗、慢加急性肝功能衰竭、缺血性脑卒中后遗症、膝关节骨性关节炎和克罗恩病肛瘘。
戴奇山说，截至2025年12月23日，β-地中海贫血基因治疗项目成功采集干细胞72例，41例患者完成回输，35例顺利出舱，31例治愈出院；慢加急性肝功能衰竭干细胞治疗项目已完成8例患者治疗并出院；第二批细胞和基因治疗项目均已启动首批患者筛查与治疗，分别完成膝关节骨性关节炎治疗2例、克罗恩病肛瘘1例、缺血性脑卒中1例。
“接下来，医院还将进一步拓展治疗范围，新增自身免疫性肺泡蛋白沉积症、戈谢病、中重度-重度血友病、B细胞急性淋巴细胞白血病、湿性年龄相关性黄斑变性等5种疾病的细胞和基因治疗。”戴奇山表示，结合医院临床重点科室的优势病种，将会实现血液科、消化内科、神经内科、骨科和眼科等10种疾病治疗全覆盖。
创新疗法改写了难治性疾病康复困境
“对这个治疗我很满意，两个星期，我就不痛了，可以上班了。”12月25日，记者见到了因为克罗恩病肛瘘而接受了干细胞治疗的张先生（化名），29岁的他因为克罗恩病备受折磨。“肛瘘导致疼痛，同时还会有分泌物漏出来。”
“传统的治疗办法为手术，但是治疗创伤大、复发率高，还可能导致肛门失禁。”南沙医院普外科主任医师董栋解释，通过干细胞的局部注射治疗肛瘘，避免了传统手术损伤括约肌的风险。术后两周随访显示，患者瘘管内外口已闭合，渗液基本消失，且无传统手术的剧痛困扰。据介绍，该疗法既往试验治愈率达90%，能有效规避反复手术的风险。可以说，这个疗法对于克罗恩病患者来说是一个福音。
另外，记者也得知，79岁的王伯（化名）1年前因脑梗遗留左上肢抬举困难、行走拖步等后遗症，长期康复理疗效果不佳。在南沙医院接受干细胞治疗后，神经功能缺损评分（NIHSS）从入院时的5分降至3分，肢体活动能力明显改善。“这是来源异体骨髓间充质干细胞，连续三次经过静脉输注体内。目前患者口眼歪斜以及上肢活动力明显改善。我们觉得这是一个很大的进步。”南沙医院副院长欧阳樱君表示，目前正通过神经递质变化、免疫因子和血液标记物等观察疗效。“未来会探索用干细胞治疗起病两周内的缺血性脑卒中患者，从而最大限度地发挥疗效，降低致残率，提高生活质量。”
61岁的陈姨（化名）被左膝关节骨性关节炎困扰2年，走路、上下楼梯时疼痛难忍，下蹲困难。在医院接受干细胞治疗后，相关症状逐步缓解，生活质量大幅提升。
值得一提的是，针对慢加急性肝功能衰竭，南沙医院完成了全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗。相较于传统人工肝治疗，干细胞治疗仅需外周静脉输注，操作便捷，能有效阻断肝脏炎症风暴，促进肝脏修复再生，帮助患者避免侵入性操作，缩短病程。
前沿疗法持续推进
全链条监管保驾护航
目前，南沙医院针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症、戈谢病、血友病A等5种前沿领域的干细胞和基因治疗转化应用已同步推进。随着2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）正式实施，我国将首次构建生物医学新技术从实验室到临床的全链条监管体系，为产业规范发展筑牢防线。
“ 我们期待加强配套制度建设。及时制修订相关配套规定，加快制定生物医学新技术与药品、医疗器械的界定指导原则，对《条例》实施中的具体问题予以细化明确，确保《条例》的规定落实落细。”戴奇山院长表示，已有不少企业主动联系医院寻求合作，未来将结合医院优质科室资源，进一步拓展干细胞治疗在血液科、神经内科、骨科等多个领域的应用。“我们也正在呼吁探索将干细胞和基因治疗纳入医保丙类目录或者商保目录，通过医保+商保+慈善的方式，合理为患者减轻经济负担。
在政策、产业、临床的协同发力下，南沙正逐步成为细胞和基因治疗的“创新试验田”与“临床转化高地”，让更多难治性疾病患者享受到技术创新带来的健康红利。
文、图、视频 | 记者 张华
通讯员 崔大佳 陈俊畅