1月26日，记者从国家药品监督管理局获悉，生物制剂依库珠单抗注射液适应证扩展获批，用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。该药由此成为国内首个且唯一获批用于这一疾病儿童患者的靶向治疗药物，标志着我国儿童罕见病治疗领域取得重要突破。
儿童gMG治疗长期面临挑战
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失、严重衰弱，影响患者行走、说话、吞咽及呼吸能力。据悉，该病在任何年龄段均可发病，儿童及青少年患者正处在生长发育关键期，疾病对其肌肉功能、生活质量和身心发育造成严重影响。
此前，我国对于难治性儿童gMG患者缺乏针对性的靶向治疗选择。临床上，虽然部分患儿可接受免疫抑制治疗，但仍有相当比例患者疗效不佳或无法耐受，病情反复，需依赖血浆置换或静脉注射免疫球蛋白等短期治疗控制症状，给家庭与社会带来沉重负担。
III期临床研究提供有力证据
据了解，此次获批主要基于一项为期26周的国际多中心III期临床研究（ECU-MG-303）的积极结果。该研究评估了依库珠单抗在6岁至18岁以下难治性gMG患儿中的疗效与安全性。
研究结果显示，治疗第26周时，患儿在反映肌肉力量的重症肌无力定量评分上，总分较基线获得具有高度统计学显著性且临床意义明确的改善。其安全性与该药在成人患者中的已知特征一致。
华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科卜碧涛教授指出：“依库珠单抗的获批，填补了我国6岁及以上儿童难治性gMG患者治疗选择的空白，使得我们能够对患儿进行更早期、更有效的干预，有望帮助他们改善生活质量，更好地成长。”
全球首个C5补体抑制剂，已惠及多疾病领域
据了解，目前依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂。其通过精准抑制补体系统终端信号C5的激活，阻断机体免疫系统对自身细胞的攻击，从而治疗由补体介导的多种罕见疾病。
除了本次新获批的儿童gMG适应证外，该药此前已在中国获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒综合征、抗AChR抗体阳性难治性全身型重症肌无力成人患者，以及视神经脊髓炎谱系疾病成人患者。
据悉，针对儿童gMG适应证，依库珠单抗正在与全球多个卫生监管机构进行申报。该药在美国、欧盟、日本等地已获批用于特定的成人与儿童gMG患者。
文| 记者 张华
图 | 视觉中国（图文无关）