3月17日，广东省人民医院开出该省首张第二代心肌肌球蛋白抑制剂（阿夫凯泰片）处方，标志着这一在中国“全球首发”的成人梗阻性肥厚型心肌病创新药物正式落地广东，实现患者可及，为华南地区这类遗传性心脏疾病患者带来全新治疗希望。
据悉，阿夫凯泰片作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，是成人梗阻性肥厚型心肌病领域的“全球新”创新药，其获批早于美国与欧盟等国家和地区，是国家药品监督管理局推动创新药审评审批提速的典型例证，彰显了“中国速度”下的医药创新成果。此次广东首张处方的开出，意味着华南地区梗阻性肥厚型心肌病患者无需再等待，可直接在省内获得国际前沿的靶向治疗。
“困扰我多年的‘心病’，终于有了更有效的治疗方案。”60多岁的陈女士成为广东首位受益患者。据了解，陈女士多年来深受胸闷、气短、心慌困扰，慢走、爬楼都倍感吃力，甚至不得不放弃喜爱的广场舞，辗转多家医院后才被确诊为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）——一种潜藏猝死、心衰风险的遗传性心脏疾病。
记者从广东省人民医院获悉，肥厚型心肌病（HCM）是严重的遗传性心脏疾病，更是青少年和运动员猝死的首要病因之一，在该病患者中，约三分之二为预后更差的梗阻性类型，左心室流出道压差（LVOT-G）升高是疾病进展的关键，会导致患者死亡率较非梗阻性患者翻倍。
“长期以来，梗阻性肥厚型心肌病的临床管理面临诸多瓶颈。”广东省人民医院心血管内科主任、广东省医学会心血管病学分会主任委员荆志成在接受记者采访时表示，目前该病治疗仍以传统药物和侵入式手术为主，其中手术对专业技术要求高、存在并发症和再干预风险，传统药物则仅能部分缓解症状，无法直击病因。
阿夫凯泰片的落地，恰恰破解了这一临床困境。其核心优势在于“快速起效、精准靶向”，这也是其区别于传统治疗手段的关键。广东省心血管病研究所、广东省人民医院心内科副主任医师何旭瑜表示，如今，随着阿夫凯泰片等创新药物的临床应用，肥厚型心肌病的治疗重点已从单纯的症状缓解，升级为精准靶向机制药物治疗，同时改善症状及预后，降低心血管事件风险、改善远期结局。
《中国心肌病综合管理指南2025》及III期临床研究数据显示，校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可实现2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且药物相互作用风险低。“LVOT-G每升高20mmHg，患者死亡和心脏移植风险就升高24%，快速降压对改善患者预后至关重要。”何旭瑜补充说。
记者了解到，随着阿夫凯泰片在广东落地，广东省正进一步推动肥厚型心肌病规范化诊疗体系完善。荆志成主任表示，广东省心血管病研究所正组建广东省心肌病管理中心，打通快筛、快诊、快治到长期管理的全链条，构建一体化防治体系，力争在该领域跻身全球前沿，为华南地区患者提供世界一流的医疗服务。
文、图| 记者 张华