近日，一款进口创新抗癌药氢溴酸他泽司他片（简称“他泽司他”，商品名：达唯珂）宣布全球撤市。原因为临床试验数据显示，该药在与其他药物联合治疗方案中，诱发继发性血液恶性肿瘤的风险可能已超过其临床潜在获益。
该药撤市对我国肿瘤病人，以及已经使用过该药的患者有何影响？针对患者关心的问题，3月23日，记者采访了北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴肿瘤内科主任朱军，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会监事会监事长马军。
附条件上市未满1年，新药因安全风险全球撤回
他泽司他是用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的创新药，由法国制药公司益普生（Ipsen）旗下Epizyme研发，于2021年由和黄医药引入中国，并于2025年3月获国家药品监督管理局批准附条件上市。
所谓“附条件上市”，是指为满足临床急需，对治疗严重疾病或公共卫生急需且现有疗法不足的药物，基于尚未完全证实但可合理预测疗效的数据提前批准上市，并要求上市后限期完成确证性研究，否则撤销批准。在这种审批路径下，药物获批后需继续进行上市后研究，持续验证其临床疗效与安全性。
“复发或难治性滤泡性淋巴瘤的临床需求仍未得到充分满足，尤其是口服类药物的需求尤为迫切。”马军告诉记者，既往单抗、双抗治疗需要住院，而口服药可在门诊使用，便利性显著提升。从疗效看，他泽司他单药治疗已达到66%的客观缓解率，符合附条件批准的标准。需要说明的是，附条件批准不等于完全批准，后续仍需完成确定性试验。
而撤市决定基于益普生发起的全球SYMPHONY-1试验的数据分析。根据益普生的通报，SYMPHONY-1 Ib/III期研究（一项国际多中心研究，评估他泽司他和来那度胺、利妥昔单抗的联合疗法方案用于治疗滤泡性淋巴瘤）的独立数据监察委员会（IDMC）在审查了该研究的最新数据后建议，基于研究中观察到继发性血液系统恶性肿瘤的不良事件发生情况，继续使用他泽司他的潜在风险可能已大于潜在获益。鉴于SYMPHONY-1研究中发现的新安全信号涉及的潜在风险，为最大程度保护所有患者的健康安全，益普生自愿撤回他泽司他。和黄医药在获悉这一消息后，也立即通报了我国的监管机构并同步执行撤市行动。
在上市初期，美国食品和药品管理局（FDA）就在其说明书中增加了继发性恶性肿瘤风险的内容，包括T细胞淋巴母细胞淋巴瘤、骨髓异常综合征和急性骨髓性白血病，已被明确列在该药处方信息中的警示一栏。
马军解释，该款药物在FDA批准的是联合治疗方案，即与单抗和来那度胺联用。但在临床应用中，这一联合疗法的致癌性较强，尤其是继发性白血病的发生风险较高。而在我国，该药获批的是附条件批准，适应证为单药治疗。从目前的临床数据来看，单药治疗尚未发现引发白血病、骨髓增生异常综合征或外周T细胞淋巴瘤的病例，因此我国的药品说明书中暂未纳入相关安全警告。
销售额少但增速快，企业及监管联动应对
在接到全球撤市决定后，和黄医药迅速作出反应。和黄医药相关负责人告诉记者，该药在中国上市时间较短，用药患者基数有限，此次撤市为预防性行动。“我们第一时间通报监管机构、通知所有相关医疗机构停止处方和销售，并启动产品召回程序。对于已使用该药物的患者，建议请停止用药，并咨询主治医生，由医生根据个人情况评估后续治疗方案。”
马军透露，按照附条件批准的要求，该药本需继续完成确定性临床试验，后续也可能探索联合治疗方向。但由于企业自身认为继续推进的意义不大，因此主动撤回相关申请。
和黄医药在年报及公告中明确表示，该药品2025年销售额有限，使用患者基数较小。根据2025年年报数据，“达唯珂”在华销售额为250万美元，虽同比增长158%，是增长最快的肿瘤药物之一，但其在公司总营收中占比仅约0.46%。
国家医保局也已发布通知：撤销氢溴酸他泽司他片（达唯珂）在各省级医药采购平台的挂网资格，并接受企业申请，将其移出《国家商业健康保险创新药品目录（2025年）》。
朱军表示，由于该药在国内上市时间较短，在实际临床中应用有限，目前惰性淋巴瘤的治疗药物种类较多，包括单抗、双抗、小分子药物等。
警示安全风险，临床用药更趋审慎
“上市即将满1年即被紧急叫停，也引起了我们的高度重视。”朱军透露，在加速将前沿疗法带给患者的同时，必须对产品的安全性保持严谨。对正在临床试验阶段的同类药物，也需加强毒副反应的监测。
马军告诉记者，近年来，附条件批准的审评要求日趋严格。一方面，药物的临床有效性必须极为突出；另一方面，其安全性也要达到很高的标准。以近3年血液肿瘤领域的附条件批准为例，全国仅获批了5个，可见审评门槛之高。
在致癌试验方面，不同类型癌症的要求也有区分。对于肝癌、白血病及其他消化道恶性肿瘤晚期患者来说，若预期生存期不超过3年，通常不再进行致癌试验；对于早期或中期癌症患者，则需根据具体的药物靶点、药物特性以及患者情况，综合判断是否开展致癌试验。
马军提示，虽然该药目前在中国仅有极少部分病人使用，目前暂未发现继发性恶性肿瘤不良反应，但已经使用该药治疗的患者还需要长期随访，观察其可能出现的各种副作用，尤其是继发性血液系统肿瘤。