近日，国家药品监督管理局批准创新靶向药物拓舒沃®（艾伏尼布片）新增适应症，用于联合阿扎胞苷治疗携带IDH1突变、因合并症无法使用强诱导化疗或年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病患者，填补了特定高危患者群体长期缺乏特异性靶向药的临床空白。
急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病，具有高度异质性，疾病进展迅速。研究显示，约6%至10%的成年患者携带IDH1突变，该突变导致患者死亡风险显著增加62%，传统疗法的中位总生存期仅约10个月。在中国，60岁及以上患者5年生存率仅为17%，有限的治疗方案与迫切的临床需求之间存在巨大鸿沟。
此次获批基于全球多中心3期临床研究AGILE。该研究共纳入146例不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变患者，结果显示：艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的中位无事件生存期达22.9个月，中位总生存期达29.3个月，较对照组显著延长3倍；47%的患者获得完全缓解，其中88%在随访1年时仍维持缓解。2026年3月发表的该研究中国人群亚组最新数据显示，联合治疗组中位总生存期达30.6个月，与全球数据一致。
中国医学科学院血液病医院王建祥教授作为AGILE研究中国区主要研究者表示，此次获批标志着中国急性髓系白血病精准治疗迈出关键一步，为不适合强化疗的老年患者带来了预后改善的新希望。
目前，该联合治疗方案已获得美国FDA及欧盟EMA批准，并被美国国立综合癌症网络、中国临床肿瘤学会等国内外权威指南纳入推荐。此前，拓舒沃®已在中国获批用于复发或难治性急性髓系白血病，并于2026年1月1日起纳入国家医保目录执行。此次一线适应症获批，意味着该药物正式跨入急性髓系白血病全程管理新阶段。
文 | 记者 陈辉
图 | 官网截图